Estrategia corporativa: una propuesta diferenciadora en Epigenética
ORYZON es una compañía biofarmacéutica en fase clínica que aprovecha la epigenética para descubrir y desarrollar terapias innovadoras personalizadas para pacientes con enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y cáncer.
Mientras que otras compañías están explorando una variedad de dianas epigenéticas en oncología, ORYZON ofrece una propuesta verdaderamente diferenciadora dentro del panorama de la epigenética.
ORYZON está especializada en la biología de LSD1 (demetilasa específica de lisinas 1). La Compañía ha acumulado un extenso conocimiento sobre esta diana fascinante desde 2009, posee una sólida y amplia cartera de patentes y cuenta con el programa de desarrollo clínico más extenso en esta área epigenética, con dos inhibidores de LSD1 distintos en fase clínica, activos por vía oral, y optimizados respectivamente para trastornos del SNC y para oncología y hematología.
ORYZON cuenta con el programa clínico más amplio con un inhibidor de LSD1 en Oncología. Su principal activo en oncología, iadademstat, considerado el inhibidor de LSD1 más potente en desarrollo clínico, se está evaluando en múltiples ensayos clínicos en curso en diversas indicaciones terapéuticas, que incluyen la leucemia mieloide aguda en primera y segunda línea, síndromes mielodisplásico, neoplasias mieloproliferativas y el cáncer de pulmón de células pequeñas. Además, el desarrollo de iadademstat se está ampliando a trastornos hematológicos no oncológicos, con un ensayo clínico actualmente en curso en anemia de células falciformes y un ensayo en trombocitemia esencial en preparación.
ORYZON es la empresa líder en el desarrollo de inhibidores de LSD1 para enfermedades del SNC. LSD1 es una enzima epigenética clave implicada en la biología de las enfermedades del SNC. Oryzon está avanzando vafidemstat, un inhibidor de LSD1 optimizado para SNC, a través de un programa de desarrollo clínico avanzado que incluye un ensayo clínico de Fase III en preparación en agresividad en trastorno límite de la personalidad, un ensayo clínico de Fase II actualmente en curso en esquizofrenia y un ensayo clínico adicional de Fase II en preparación en trastorno del espectro autista.
ORYZON está explorando enfoques de medicina personalizada para el SNC y oncología. Este enfoque se centra en identificar subpoblaciones de pacientes con mayor probabilidad de beneficiarse del tratamiento con inhibidores de LSD1, ya sea mediante la selección de subgrupos particulares de pacientes que presentan alteraciones genéticas específicas causantes de estas enfermedades, o bien mediante la selección de pacientes con biomarcadores específicos que sean predictivos de la respuesta al tratamiento con inhibidores de LSD1, con el objetivo de maximizar el impacto terapéutico.
Nuestro modelo de negocio integra nuestra plataforma epigenética en la identificación y validación de nuevos biomarcadores y dianas terapéuticas, para desarrollar nuevas moléculas pequeñas primeras en su clase para el cáncer y enfermedades del SNC.
ORYZON generalmente desarrolla sus medicamentos en investigación hasta la prueba de concepto humana y luego se asocia con compañías farmacéuticas que tienen los recursos para avanzar en los programas en ensayos clínicos avanzados y en el proceso de autorización de comercialización regulatoria.
Sin embargo, en algunos casos especiales (por ejemplo, enfermedades huérfanas o subgrupos de pacientes genéticamente definidos), la compañía puede tomar la decisión estratégica de desarrollar un programa internamente y buscar la aprobación regulatoria de comercialización directamente.