Ensayos Clínicos

Oryzon tiene dos fármacos en desarrollo clínico, iadademstat (también conocido como ORY-1001), un inhibidor selectivo de LSD1 para oncología, y vafidemstat (también conocido como ORY-2001), un inhibidor de LSD1 optimizado para el SNC para trastornos neurológicos.

Oryzon ha llevado a cabo un ensayo clínico de Fase I con iadademstat en pacientes con leucemia aguda recurrente o refractaria, y especialmente en aquellos con alteraciones en el gen MLL y otras alteraciones genómicas específicas, y un ensayo clínico de Fase IIa (estudio CLEPSIDRA) con iadademstat en combinación con platino-etopósido en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas en recaída. Actualmente, Oryzon está llevando a cabo un estudio de Fase IIa (estudio ALICE), para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la búsqueda de dosis y la eficacia de iadademstat en combinación con el tratamiento estándar con azacitidina en pacientes recién diagnosticados con leucemia mieloide aguda (LMA) no elegibles para quimioterapia intensiva, con resultados clínicos preliminares positivos reportados.

Con vafidemstat, después de completar un ensayo clínico de Fase I en voluntarios sanos, Oryzon ha realizado ensayos clínicos de Fase IIa en agresividad en pacientes con diferentes trastornos psiquiátricos: Trastorno del Espectro Autista, Trastorno Límite de la Personalidad y Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad (estudio REIMAGINE), y en pacientes agresivos/agitados con enfermedad de Alzheimer moderada o grave (estudio REIMAGINE-AD), con resultados clínicos preliminares positivos publicados en ambos ensayos clínicos. Otros ensayos clínicos de Fase IIa con vafidemstat finalizados son los estudios ETHERAL y ETHERAL-US en pacientes con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada, y el estudio piloto, de pequeña escala SATEEN en esclerosis múltiple remitente-recurrente y esclerosis múltiple secundaria progresiva. La compañía ha recibido recientemente la autorización para iniciar un estudio clínico de Fase IIb (PORTICO) con vafidemstat en pacientes con trastorno límite de la personalidad, y está preparando un estudio clínico de Fase IIb (EVOLUTION) en pacientes con esquizofrenia. Vafidemstat está siendo evaluado además en un ensayo de Fase II en pacientes graves por COVID-19 (estudio ESCAPE).

Ambos fármacos experimentales de Oryzon actúan sobre la desmetilasa específica de lisinas LSD1, una enzima crítica involucrada en la regulación de la remodelación de la histona y la cromatina. Al hacer esto, regulan genes importantes involucrados en el control de la diferenciación celular, la supervivencia y la proliferación.

Nuestros compuestos son medicamentos en investigación, lo que significa que están siendo evaluados en ensayos clínicos y aún no están disponibles para su uso fuera de un entorno de ensayo clínico. La aprobación de las autoridades regulatorias, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) al final de su desarrollo clínico, es la forma de poner nuestros medicamentos a disposición de los pacientes que los necesitan.

Mientras tanto, nuestra prioridad es avanzar en los ensayos clínicos para obtener los datos necesarios para la revisión y aprobación de nuestros medicamentos por parte de las autoridades regulatorias. A continuación proporcionamos un resumen de los ensayos clínicos patrocinados por Oryzon.