ORYZON anuncia sus resultados y avances en el tercer trimestre de 2026

MADRID, ESPAÑA y CAMBRIDGE, EE.UU., 10 de noviembre de 2026 – Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha anunciado hoy sus resultados correspondientes al tercer trimestre de 2026 y ha ofrecido una actualización sobre los últimos avances corporativos.

“Desde nuestra última presentación de resultados, Oryzon ha seguido ampliando la evidencia clínica necesaria para avanzar nuestros principales programas de desarrollo”, ha comentado el Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon. “Las tres comunicaciones sobre iadademstat aceptadas para ASH 2026 se suman al creciente conjunto de datos clínicos que respaldan la actividad de iadademstat en distintas neoplasias hematológicas. Son especialmente alentadoras las elevadas tasas de remisión y los prometedores resultados de supervivencia observados con iadademstat en combinación con azacitidina y venetoclax en el estudio de Fase Ib ALICE-2 en pacientes con LMA de nuevo diagnóstico. En diciembre se presentarán resultados actualizados de este estudio en ASH”.

“Sobre la base de los resultados de ALICE-2, estamos preparando iniciar conversaciones con la FDA sobre del diseño de ALICE-3, nuestro ensayo de Fase III con potencial registracional planeado en LMA en primera línea”, ha continuado el Dr. Buesa. “Nuestro objetivo sigue siendo iniciar el estudio en 2027, sujeto a obtener la conformidad de las autoridades reguladoras y disponer de la financiación necesaria. En paralelo a nuestro programa en LMA, los resultados preliminares positivos en neoplasias mieloproliferativas en fase acelerada/blástica y la evaluación clínica en curso en síndromes mielodisplásicos contribuyen a ampliar nuestro conocimiento sobre el potencial más amplio de iadademstat”.

“Seguimos avanzando en el desarrollo de vafidemstat hacia un ensayo de Fase III en agresión en trastorno límite de la personalidad (TLP), así como hacia un nuevo ensayo de Fase II en agresión en trastorno del espectro autista (TEA), mientras continúa el reclutamiento de pacientes en el ensayo de Fase IIb en esquizofrenia”, ha añadido el Dr. Buesa. “La reciente concesión de una patente en Estados Unidos amplía de forma significativa nuestra protección de patentes para vafidemstat en TLP y refuerza nuestros planes de desarrollo a largo plazo para este activo.”

“En el ámbito del SNC, seguimos avanzando en el desarrollo clínico de vafidemstat en varias indicaciones”, ha añadido el Dr. Buesa. “El ensayo de Fase IIb EVOLUTION en esquizofrenia continúa reclutando pacientes en varios países europeos, y esperamos completar el reclutamiento en la primavera de 2027, con resultados topline previstos para finales de 2027. Esta lectura de resultados podría representar un importante punto de inflexión para el programa de SNC de la compañía. La reciente autorización del estudio de Fase II HOPE-2 en el síndrome de Phelan-McDermid supone otro avance para el programa. Paralelamente, seguimos avanzando en los preparativos del ensayo de Fase III PORTICO-2 en TLP y tenemos previsto solicitar una reunión de tipo C con la FDA. En el conjunto de nuestro portfolio, seguimos centrados en la ejecución rigurosa de nuestros planes, la asignación responsable de recursos y el fortalecimiento continuo de nuestra cartera de patentes mientras nos preparamos para las siguientes etapas de desarrollo clínico”.

EVOLUCIÓN DEL NEGOCIO

Tercer trimestre y otros destacados recientes

Iadademstat:

• Se presentarán datos clínicos positivos actualizados de iadademstat en neoplasias hematológicas en la 68ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), que se celebrará del 12 al 15 de diciembre de 2026. El 4 de noviembre se publicaron tres resúmenes aceptados para su presentación en formato póster. A continuación se ofrece un resumen de los datos clínicos incluidos en dichos resúmenes.
• Uno de los resúmenes de ASH corresponde al ensayo clínico de Fase Ib ALICE-2 (NCT06357182), actualmente en curso, que evalúa iadademstat en combinación con azacitidina y venetoclax en pacientes con LMA de nuevo diagnóstico, promovido por el OHSU Knight Cancer Institute de la Oregon Health & Science University (OHSU). La triple combinación de iadademstat, azacitidina y venetoclax siguió mostrando elevadas tasas de remisión, respuestas rápidas y resultados iniciales de supervivencia alentadores, con un perfil de seguridad manejable. Con los datos disponibles en julio de 2026, fecha de corte para el envío del resumen a ASH, la tasa de respuesta global (ORR) entre los pacientes evaluables (n = 19) era del 95 %, incluida una tasa de remisión completa compuesta (CRc) del 84 % y una tasa de remisión completa estricta (CR) del 74 %. Tras una mediana de seguimiento de 8 meses, la supervivencia global (SG) a 12 meses era del 76 %, sin haberse alcanzado aún la mediana de SG. En pacientes con enfermedad de riesgo intermedio o adverso según ELN2022, las tasas de SG a 12 meses fueron del 100 % y del 74 %, respectivamente, sin alcanzarse la mediana de SG. En la reunión se presentarán datos actualizados de pacientes adicionales y respuestas con un seguimiento más prolongado.
• En un segundo resumen de ASH se publicaron resultados topline positivos del ensayo clínico de Fase Ib FRIDA (NCT05546580), que evalúa iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA en recaída o refractaria (R/R) y mutación de FLT3 de alto riesgo e intensamente pretratados. La combinación de iadademstat y gilteritinib mostró un perfil de seguridad manejable, similar al del tratamiento estándar. A la dosis recomendada para Fase II (RP2D), la combinación alcanzó una elevada tasa de remisión completa compuesta del 67 % (12/18) y una tasa de supervivencia a 12 meses del 31 %.
• También se comunicaron en un resumen de ASH resultados preliminares de un estudio de Fase II que evalúa ASTX727 con o sin iadademstat en pacientes con neoplasias mieloproliferativas en fase acelerada/blástica (NCT06661915). Este estudio está promovido por el Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos (NCI) y se realiza en el marco del Acuerdo de Cooperación para Investigación y Desarrollo (CRADA) entre Oryzon y el NCI. Según los datos disponibles en la fecha de corte para el envío del resumen a ASH, la combinación de iadademstat y ASTX727 fue bien tolerada y no se observaron toxicidades limitantes de dosis (DLT). El 50 % de los pacientes tratados con la combinación alcanzó como mejor respuesta una respuesta parcial de leucemia aguda (ALR-P). El ensayo continúa en la fase de escalado de dosis y se explorarán cohortes con dosis más elevadas de iadademstat para orientar la selección de la dosis recomendada de Fase II para la parte aleatorizada del estudio.
• El nuevo estudio piloto de Fase Ib VIVALDI, promovido por CETLAM (Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplásicas), ha sido autorizado en España. El estudio evaluará iadademstat en combinación con azacitidina y venetoclax en subpoblaciones de pacientes con LMA de nuevo diagnóstico que responden mal al tratamiento estándar actual. CETLAM es un grupo cooperativo español de investigación clínica que reúne a especialistas de hospitales de referencia en la investigación y el tratamiento de la leucemia mieloide aguda y los síndromes mielodisplásicos. Oryzon colabora con CETLAM y suministra iadademstat para el estudio. Este ensayo clínico complementa el programa de Fase III ALICE-3 que Oryzon tiene previsto desarrollar en Estados Unidos y aportará experiencia operativa relevante para su futuro brazo europeo.
• Ha continuado el reclutamiento de pacientes en los estudios clínicos en curso con iadademstat en síndromes mielodisplásicos (SMD, IIS-X005), trombocitemia esencial (estudio IDEAL), enfermedad de células falciformes (estudio RESTORE) y cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extendido. Algunos son estudios realizados en el marco del acuerdo CRADA con el NCI, otros son estudios iniciados por investigadores (IIS) o bien ensayos promovidos por Oryzon. La compañía tiene previsto presentar datos preliminares de algunos de estos estudios en futuros congresos científicos, sujeto a la disponibilidad de datos y a la aceptación de las correspondientes comunicaciones.
• Oryzon ha recibido una notificación de aceptación (Notice of Allowance) de la Oficina de Patentes y Marcas de Estados Unidos (USPTO) relativa a una solicitud de patente estadounidense que cubre combinaciones de iadademstat, y ciertos otros inhibidores de LSD1, con gilteritinib, así como su uso para el tratamiento de neoplasias mieloides, incluida la LMA. Una vez concedida, se espera que la patente estadounidense expire en 2042, sin tener en cuenta posibles extensiones de su duración.

Vafidemstat:

• El ensayo de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en esquizofrenia continúa reclutando pacientes activamente. El estudio evalúa principalmente sus efectos sobre los síntomas negativos, con el deterioro cognitivo y los síntomas positivos como variables secundarias. EVOLUTION, llevado a cabo inicialmente en España, se ha ampliado a otros países europeos (Bulgaria, Polonia, Rumanía y Eslovaquia).
• Oryzon continúa los preparativos del ensayo de Fase III PORTICO-2 con vafidemstat para el tratamiento de la agresividad en trastorno límite de la personalidad (TLP). Tras recibir comentarios por escrito de la FDA, la compañía está refinando el protocolo del ensayo y realizando trabajos adicionales para respaldar las variables de valoración clínica propuestas antes de volver a presentarlo. La compañía tiene previsto solicitar una reunión de tipo C con la FDA antes de finales de 2026 o durante el primer trimestre de 2027.
• Oryzon ha recibido la autorización para iniciar el estudio de Fase II HOPE-2 de vafidemstat para el tratamiento del síndrome de Phelan-McDermid (PMS), una enfermedad genética asociada al trastorno del espectro autista. Se trata de un estudio unicéntrico, de un solo brazo y abierto, que se llevará a cabo en España. Su objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad de vafidemstat en adultos con PMS. Entre los objetivos secundarios figuran evaluar los efectos de vafidemstat sobre la ira y la agresividad, así como sobre la enfermedad PMS en su conjunto. El estudio HOPE-2 forma parte de las actividades respaldadas por la iniciativa europea IPCEI Med4Cure.
• Oryzon ha continuado reforzando su cartera de patentes para vafidemstat con nuevas decisiones de concesión en Corea del Sur y Filipinas relativas a solicitudes de patente que cubren el uso de vafidemstat para el tratamiento de síntomas no agresivos del trastorno límite de la personalidad; en Nueva Zelanda, para una solicitud de patente que cubre su uso en el tratamiento de la agresividad y el retraimiento social; y en México, para una solicitud de patente que cubre su uso en el tratamiento de determinados síntomas no agresivos del trastorno del espectro autista.

Programas en fases más tempranas:

• ORY-4001, el inhibidor altamente selectivo de la histona deacetilasa 6 (HDAC6) de Oryzon para trastornos neurológicos, continúa avanzando en los estudios IND pre-regulatorios para preparar el compuesto para futuros ensayos clínicos. El programa sigue centrado en sus posibles aplicaciones en esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) y otros trastornos neurológicos.

Información financiera del tercer trimestre de 2026

Significativo incremento del 71,0% de las inversiones en I+D a 30 de septiembre de 2026 en comparación al tercer trimestre del ejercicio 2025. Las inversiones en I+D han ascendido a 14,1 M€, de las cuales 12,1 M€ corresponden a actividades de desarrollo capitalizado y 2,0 M€ a actividades de investigación y desarrollo no capitalizado.

El resultado neto al cierre del tercer trimestre de 2026 se sitúa en -2,6 M€ frente al tercer trimestre del ejercicio precedente de -1,2 M€, periodo en el que se reconocieron ingresos derivados de la concesión de la subvención IPCEI, relativos al intervalo plurianual comprendido entre el 1 de enero de 2023 y 30 de septiembre de 2025.

A 30 de septiembre de 2026, Oryzon mantiene efectivo e inversiones financieras disponibles por importe de 19,1 M€.

El balance a 30 de septiembre de 2026 presenta un patrimonio neto de 130,3 M€, en el que se reconocen 12,0 M€ correspondientes a la ampliación de capital realizada por la Sociedad con fecha 2 de julio de 2026.

A 30 de septiembre de 2026, la Sociedad ha reducido la deuda financiera en 8,3 M€, pasando de 18,8M€ en septiembre de 2025 a 9,5M€ a 30 de septiembre de 2026.