ORYZON anuncia sus resultados y avances en el tercer trimestre de 2025

MADRID, ESPAÑA y CAMBRIDGE, EE.UU., 7 de noviembre de 2025 – Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder europeo en epigenética, ha anunciado hoy sus resultados y avances en el tercer trimestre de 2025.

“Hemos obtenido más de 60 millones de dólares en la primera mitad de 2025, lo que representa un importante punto de inflexión para Oryzon”, ha comentado el Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon. “Estos fondos nos permitirán avanzar en nuestros programas clínicos con un renovado enfoque estratégico en sistema nervioso central, especialmente en nuestros estudios en TLP, esquizofrenia y TEA.”

“Tras los comentarios recibidos de la FDA, la Compañía ha reforzado sus equipos clínico, estratégico y regulatorio incorporando profesionales de amplia experiencia y profundo conocimiento en el desarrollo clínico en fases avanzadas y en las interacciones con la FDA y la EMA”, ha continuado el Dr. Buesa. “Como parte de nuestro plan estratégico para convertirnos en una compañía centrada en SNC y para seguir fortaleciendo nuestro balance, estamos explorando posibles alianzas para nuestro prometedor activo en oncología-hematología, iadademstat. Continuamos incrementando su valor mediante colaboraciones en curso y la generación de nuevas evidencias clínicas bajo nuestro acuerdo CRADA con el NCI, que requiere únicamente un compromiso financiero mínimo por parte de la Compañía.”

“Los resultados impresionantes obtenidos en LMA en primera línea con la triple combinación de venetoclax, azacitidina e iadademstat —que no mostraron toxicidades limitantes de dosis y alcanzaron una tasa de respuesta global del 100%— ilustran claramente el éxito de esta estrategia”, ha añadido el Dr. Buesa. “Esperamos que los resultados adicionales prometedores en síndrome mielodisplásico y otros estudios seguirán demostrando la relevancia clínica de iadademstat en diferentes neoplasias hematológicas. Creemos que los datos que se presentarán en el congreso ASH, junto con los próximos resultados en anemia falciforme, reforzarán nuestros esfuerzos por identificar al socio adecuado que garantice que este fármaco llegue finalmente a los pacientes.”

EVOLUCIÓN DEL NEGOCIO

Tercer trimestre y otros destacados recientes

Vafidemstat:

• Tras la presentación en junio ante la Food & Drug Administration de EE.UU. (FDA) del protocolo del ensayo clínico PORTICO-2 de Fase III con vafidemstat en Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) para su aprobación, la Compañía recibió en octubre comentarios por escrito de la FDA. Las indicaciones de la FDA abarcan distintos aspectos, como la selección de los criterios de valoración del estudio y ciertas consideraciones no clínicas. Oryzon incorporará estas recomendaciones y volverá a presentar el protocolo revisado de Fase III.
• Como parte de nuestra preparación estratégica para avanzar en nuestra cartera de productos en fases avanzadas y mejorar el diálogo con la FDA y la EMA, la Compañía ha reforzado sus equipos clínico, estratégico y regulatorio incorporando a profesionales de gran experiencia como Asesores Sénior: la Dra. Iman Barilero, quien aporta una amplia experiencia en el ámbito del SNC tras sus nueve años como Directora Global de Asuntos Regulatorios en Lundbeck y que actuará como Directora de Asuntos Regulatorios; el Dr. Christopher Breder, con dilatada experiencia en el desarrollo de fármacos y que también trabajó varios años de su carrera como Médico Evaluador en la FDA; y el Dr. Raymond Sanchez, ex Director Médico de Cerevel Therapeutics. La Compañía tiene previsto incorporar a más expertos para reforzar aún más sus capacidades de desarrollo.
• Estas incorporaciones siguen a la reciente integración de distinguidos expertos clínicos y académicos en nuestro Comité Asesor Clínico (CAB), entre ellos el Dr. Alan Schatzberg (Presidente del Departamento de Psiquiatría y Ciencias del Comportamiento de la Universidad de Stanford entre 1991 y 2010 y actual Director del Stanford Mood Disorders Center), el Dr. Eric Hollander (Catedrático de Psiquiatría y Ciencias del Comportamiento en el Albert Einstein College of Medicine y Director del Programa de Autismo y Espectro Obsesivo-Compulsivo), el Dr. Emil Coccaro (Catedrático de Psiquiatría en la Facultad de Medicina de la Ohio State University y fue Catedrático del Departamento de Psiquiatría y Neurociencia del Comportamiento de la Universidad de Chicago (2004-2016)), y la Dra. Sarah Fineberg (Profesora Adjunta de Psiquiatría en la Universidad de Yale).
• Oryzon está preparando un nuevo ensayo de Fase II para evaluar vafidemstat en el tratamiento de la agresividad en pacientes con trastorno del espectro autista (TEA). Este ensayo, denominado HOPE-2, prevé incluir, entre otros, subpoblaciones de TEA definidas genéticamente, como individuos con el síndrome de Phelan-McDermid (PMS), y se llevará a cabo inicialmente en España como parte de las actividades respaldadas por la iniciativa europea IPCEI Med4Cure recientemente concedida. En paralelo a sus esfuerzos de desarrollo clínico en TEA y PMS, Oryzon colabora como patrocinador del primer estudio sobre carga de la enfermedad del PMS, liderado por CureShank, una organización de apoyo a la investigación fundada por familias de personas afectadas por PMS. Este estudio, recientemente iniciado, tiene como objetivo caracterizar la carga directa e indirecta del PMS para los pacientes, cuidadores y el sistema sanitario estadounidense.
• El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de vafidemstat, centrado principalmente en la mejora de los síntomas negativos. Como objetivos secundarios el ensayo explorará la eficacia de vafidemstat para mejorar el deterioro cognitivo y síntomas positivos de la esquizofrenia. Inicialmente realizado únicamente en España, el estudio se está expandiendo ahora para incluir también otros países de la Unión Europea.
• Oryzon ha seguido reforzando su cartera de patentes para vafidemstat durante este trimestre, con una nueva comunicación de “Decisión de concesión” por parte de la Oficina Europea de Patentes. Las reivindicaciones aprobadas cubren el uso de vafidemstat para el tratamiento de la agresividad y el retraimiento social asociados a enfermedades del SNC, incluyendo reivindicaciones específicamente dirigidas al tratamiento de la agresividad asociada a TLP, TEA, enfermedad de Alzheimer y otras patologías, así como reivindicaciones orientadas al tratamiento del retraimiento social asociado a enfermedades como la esquizofrenia o el TEA. Una vez concedida formalmente, esta patente permanecerá en vigor al menos hasta 2038, sin incluir posibles extensiones del plazo de protección. Se han concedido o aprobado ya patentes adicionales de esta familia en Europa, Australia, Canadá, Hong Kong, Israel, Corea, Malasia, Filipinas y Rusia, y hay solicitudes en trámite en otros países.

Iadademstat:

• La combinación triple de iadademstat con venetoclax y azacitidina alcanzó una tasa de respuesta global (ORR) del 100% (n=8) en un ensayo clínico de Fase I de búsqueda de dosis en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico. El estudio, que continúa reclutando de forma activa, ha sido aceptado para su presentación en el próximo congreso anual de la American Society of Hematology (ASH) (6–9 de diciembre de 2025, Orlando, Florida, EE.UU.). Tal como se indica en el abstract presentado en ASH, el 88% de los pacientes alcanzó una remisión completa (CR) y el 12,5% un estado libre de leucemia morfológica (MLFS por sus siglas en inglés). Tras una mediana de seguimiento de nueve meses, la tasa estimada de supervivencia global (OS) a seis meses fue del 88%, y no se observaron toxicidades limitantes de dosis. Este estudio iniciado por investigador (IIS por sus siglas en inglés) está liderado por el Knight Cancer Institute de la Oregon Health & Science University (OHSU).
• Un segundo estudio en el mismo ámbito clínico, patrocinado por el National Cancer Institute (NCI) de EE.UU. y realizado en el marco de nuestro Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) con el NCI, continúa reclutando activamente pacientes y se espera que proporcionará datos adicionales que refuercen los prometedores resultados iniciales en LMA en primera línea.
• La combinación de iadademstat con gilteritinib alcanzó una tasa de respuesta global (ORR) del 67% (8/12 pacientes) y una tasa de respuesta completa (CR + CRh + CRi) del 58% (7/12 pacientes) entre los 12 pacientes evaluables tratados con la dosis actualmente en expansión en el ensayo clínico abierto, multicéntrico, de Fase Ib FRIDA, en pacientes con LMA en recaída o refractaria (R/R) portadores de una mutación FLT3 (FLT3mut+). La actividad observada a esta dosis fue superior tanto a los datos históricos como a los datos del mundo real reportados para la monoterapia con gilteritinib. Tres pacientes han progresado a trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT). El estudio, que continúa reclutando pacientes, ha sido aceptado para su presentación en ASH-2025. El estudio se está llevando a cabo en Estados Unidos y prevé incluir aproximadamente hasta 45 pacientes. Según se indica en el abstract de ASH, 34 pacientes habían sido incluidos en el momento del corte de datos para la presentación del abstract, con cuatro cohortes de nivel de dosis evaluadas en la fase de escalado. La combinación fue tolerable a las dosis evaluadas, y el estudio ha progresado a la fase de expansión a una dosis farmacológicamente activa seleccionada. Se presentarán datos actualizados en el congreso.
• Ha comenzado el reclutamiento de pacientes en un nuevo estudio aleatorizado de Fase II de iadademstat en combinación con ASTX727 (decitabina oral + cedazuridina) en pacientes con neoplasias mieloproliferativas (MPN) en fase acelerada o blástica (AP/BP), patrocinado por el NCI en el marco del acuerdo CRADA con Oryzon. El estudio incluye una fase de escalado de dosis para identificar la Dosis Recomendada para Fase II (RP2D) de iadademstat + ASTX727, seguida de una fase aleatorizada que evaluará la eficacia de iadademstat + ASTX727 en comparación con monoterapia con ASTX727. Un abstract de tipo Trial-in-Progress (TIP) ha sido aceptado para su presentación en ASH-2025.
• Ha continuado el reclutamiento de pacientes en el ensayo IIS de Fase I de búsqueda de dosis de iadademstat en combinación con azacitidina en síndrome mielodisplásico (MDS), dirigido por el Medical College of Wisconsin (MCW), así como en el ensayo de Fase I/II de iadademstat en combinación con inhibidores de puntos de control inmunitario en pacientes con cáncer de pulmón de célula pequeña en estadio extendido (CPCP) que han recibido inicialmente quimioterapia e inmunoterapia estándar, llevado a cabo y patrocinado por el NCI en el marco del acuerdo CRADA con Oryzon.
• Más allá de la oncología, Oryzon ha ampliado la evaluación clínica de iadademstat en trastornos hematológicos no malignos, con un primer ensayo en anemia de células falciformes. Este ensayo multicéntrico, abierto, de Fase Ib, denominado RESTORE (REgulation of Sickling ThrOugh Reprogramming Epigenetics), evaluará la seguridad y la tolerabilidad de iadademstat en pacientes adultos con enfermedad de células falciformes, y determinará su dosis recomendada para Fase II (RP2D), además de evaluar el efecto de iadademstat en la inducción de la expresión de hemoglobina fetal (HbF). El aumento de HbF ya ha sido reconocido por la FDA como un criterio de valoración clínicamente relevante para el tratamiento de la anemia de células falciformes. El ensayo, recientemente aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha comenzado a reclutar pacientes. El estudio se lleva a cabo en varios centros de España y prevé incluir aproximadamente 40 pacientes adultos.
• Un nuevo ensayo, que evaluará iadademstat en trombocitemia esencial, se encuentra actualmente en preparación, con la presentación de la Solicitud de Ensayo Clínico (CTA, equivalente en la UE a un IND) ante la EMA prevista para el cuarto trimestre de 2025.
• Oryzon ha reforzado su cartera de patentes de iadademstat durante este trimestre, con comunicaciones de “Decisión de concesión” por parte de las Oficinas de Patentes de Europa y Australia para las solicitudes tituladas “Combinaciones de iadademstat para terapia contra el cáncer”. Las reivindicaciones aprobadas protegen el uso de iadademstat en combinación con inhibidores de PD1 o PD-L1 para el tratamiento del cáncer, incluido el cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP). Una vez concedidas formalmente, las patentes permanecerán en vigor al menos hasta 2040, sin incluir posibles extensiones del plazo de protección. Una patente correspondiente ya ha sido concedida en Rusia, y existen solicitudes en trámite en Estados Unidos, Japón, China y otros territorios.

Programas en fases más tempranas:

• ORY-4001, un inhibidor muy selectivo de la deacetilasa de histonas 6 (HDAC-6), nominado como candidato a desarrollo clínico para el tratamiento de ciertas enfermedades neurológicas como la enfermedad de Charcot Marie-Tooth (CMT), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras, sigue avanzando en los estudios IND pre-regulatorios que permitirán preparar el compuesto para estudios clínicos.

Información financiera del tercer trimestre de 2025

El resultado neto al cierre del tercer trimestre de 2025 se sitúa en -1,3 M€ frente al tercer trimestre del ejercicio precedente de -2,3 M€, lo que supone una mejora de 1,0M€ con respecto al cierre del tercer trimestre del ejercicio precedente.

Las inversiones en I+D en el tercer trimestre han ascendido a 8,2 M€, de las cuales 7,5 M€ corresponden a actividades de desarrollo y 0,7 M€ a actividades de investigación.

A 30 de septiembre de 2025, Oryzon mantiene efectivo e inversiones financieras disponibles por importe de 34,4 M€.

El balance a 30 de septiembre de 2025 presenta un patrimonio neto de 116,7 M€, lo que representa un incremento de un 25,9% con respecto al tercer trimestre del ejercicio precedente.

En el pasivo corriente del balance, epígrafe otros pasivos financieros, se presentan 8,4M€, de los cuales, 7,7M€ corresponden al reconocimiento de financiación anticipada correspondiente a la subvención IPCEI que se encuentra pendiente de ejecución.